We wszystkich białaczkach ostrych pa­tologicznemu rozrostowi ulegają komórki jednego rodzaju, znajdujące się na jednym szczeblu rozwojowym, zazwyczaj bardzo wczesnym, czy­li komórki o małym stopniu zróżnicowania. Podstawową cechą komó­rek białaczkowych jest ich niezdolność do dalszego różnicowania się i dojrzewania. Ta cecha procesu białaczkowego powoduje, że powstają­ce patologiczne komórki, nie mogąc dalej się wykształcać, nagroma­dzają się w szpiku i we krwi obwodowej i nie nabierają normalnych funkcji obronnych, właściwych białym krwinkom. Z racji tego nagro­madzenia patologiczne komórki zaczynają szybko dominować nad pra­widłowymi. Liczba dojrzałych granulocytów szybko spada. Wszystkie dojrzałe granulocyty, jakie spotyka się w krwi chorych na ostrą bia­łaczkę, pochodzą z prawidłowej populacji granulocytarnej wypieranej przez komórki patologiczne.

Zależnie od rodzaju patologicznych komórek wyróżnia się ostrą białaczkę mieloblastyczną, w której rozrostowi ulegają mieloblasty, najwcześniejsza forma rozwojowa zaliczana do układu granulocytarnego, oraz ostrą białaczkę promielocytarną, znacz­nie rzadszą, w której rozrost dotyczy nieco dojrzalszej formy granulo­cytarnej – promielocytów.

Ostra białaczka mieloblastyczna jest najczęstszą posta­cią ostrej białaczki u dorosłych. Choroba może rozwijać się w każdym wieku, najczęściej jednak dotyczy ludzi młodych, między 20 a 35 r. ży­cia. Początek choroby przypomina ostre zakażenia górnych dróg odde­chowych lub anginę – występuje gorączka, ból gardła; nierzadko już we wczesnym okresie choroby powstają bolesne owrzodzenia w jamie ustnej lub zapalenie dziąseł. Często pierwszym lekarzem, do którego trafia chory, jest stomatolog. Wraz z rozwojem niedokrwistości, której może długo nie być lub która pojawia się późno, występuje uczucie po­stępującego osłabienia, a zmniejszeniu liczby płytek krwi towarzyszą objawy skazy krwotocznej (siniaki, drobne wybroczyny krwawe na skórze, krwawienia z błon śluzowych). Odporność chorego na zakaże­nia jest wybitnie osłabiona, stąd duża skłonność do różnych stanów ropnych.

Liczba krwinek białych we krwi jest na ogół (choć nie zawsze) wy­raźnie zwiększona. W rozmazie krwi obwodowej pojawia się charakte­rystyczny obraz tzw. przerwy białaczkowej — tzn. widoczne są bardzo młode komórki mieloblasty, które przeważają, i najstarsze granulocyty o jądrze podzielonym.

Rozpoznanie ostrej białaczki opiera się na podstawie badania szpiku, w którym występuje jednorodny naciek z młodych komórek o charakterystycznych cechach.

Leczenie ostrej białaczki może odbywać się tyko w szpitalu przy bardzo ścisłym kontrolowaniu obrazu krwi i szpiku. Stosowanych jest jednocześnie kilka leków przeciwbiałaczkowych, leki przeciwbakteryne i przeciwgrzybicze, przetaczanie krwi oraz postępowanie mające na celu maksymalną ochronę chorego przed dodatkowym zakażeniem z zewnątrz. Leki podawane w czasie leczenia wstępnego (indukcyjnego) — najważniejszego dla przyszłości chorego — wywołują zwykle wiele przykrych objawów ubocznych, ponadto niszcząc nie tylko komórki chore, ale i zdrowe, osłabiają przejściowo i tak już upośledzoną odpor­ność organizmu. Dlatego też leczenie to wymaga ogromnej cierpliwoś­ci ze strony chorego, dużej współpracy z lekarzem i ścisłego przestrze­gania narzuconego koniecznością, a niezbyt przyjemnego reżimu lecz­niczego i zapobiegawczego.

Po ustąpieniu objawów choroby wskutek postępowania początkowe­go (indukcyjnego), które trwa krócej lub dłużej, dalsze leczenie może już odbywać się w dużej mierze ambulatoryjnie, jedynie z okresowymi, krótkimi pobytami w szpitalu. W sumie leczenie jest długotrwałe i żmudne, trwa średnio ok. 12 miesięcy. Następnie konieczny jest okres ścisłej kontroli hematologicznej – nawet wtedy, gdy chory jest już faktycznie zdrowy i nie ma żadnych objawów choroby — często z ok­resowymi wstawkami leczenia podtrzymującego.