Jest to najcięższy rodzaj niedokrwistości rozwijający się wtedy, gdy szpik przestaje wytwarzać komórki krwi. Następuje to w wyni­ku utraty przez komórki macierzyste zdolności do różnicowania się i podziałów.

Przyczyną choroby jest najczęściej uszkodzenie komórek macierzy­stych przez szkodliwy czynnik pochodzący z zewnątrz lub wewnątrz organizmu, czasem ich wrodzona wada — wówczas choroba ujawnia się we wczesnym dzieciństwie lub wada ta stwarza szczególną wrażli­wość na działanie zewnętrznych czynników uszkadzających.

Do najlepiej poznanych szkodliwych czynników wywołujących nie­dokrwistość aplastyczną należą: promieniowanie jonizujące (aplazja, czyli zanik szpiku jest głównym objawem zespołu ostrej choroby po­promiennej rozwijającej się po napromienieniu wskutek wybuchów jądrowych lub wypadków przy pracy ze źródłami promieniotwórczymi), różne trucizny przemysłowe, środki owadobójcze, niektóre leki, toksy­ny bakteryjne oraz zakażenia pewnymi odmianami wirusów. Czynniki hamujące funkcję komórek macierzystych mogą również powstawać w samym organizmie, jako wyraz nieprawidłowej reakcji odpornościo­wej. Jeśli czynnika wywołującego niedokrwistość aplastyczną nie uda­je się wykryć, mówi się o niedokrwistości „samoistnej”.

W ostatnich latach okazało się, że przyczyną niedokrwistości apla- stycznej mogą być wirusy należące do grupy tzw. parvowirusów. Są one najmniejsze ze wszystkich znanych wirusów chorobotwórczych dla człowieka. Wywołują lekką chorobę zakaźną, tzw. „gorączkę pięcio­dniową”, częstą u dzieci, na ogół mijającą bez leczenia. Wirusy te łączą się z niedojrzałymi komórkami układu czerwonokrwinkowego w szpiku hamując ich dalsze dojrzewanie. W niektórych przypad­kach, np. u dzieci z wrodzoną niedokrwistością hemolityczną, po­wodują aplazję. Wydaje się, że ta postać aplazji może być częstsza niż dotąd sądzono.

Znaczne skażenie atmosfery, gleby i roślin jadalnych różnymi szkod­liwymi czynnikami przemysłowymi sprawia, że częstość występowania niedokrwistości aplastycznej wzrasta wyraźnie w krajach uprzemysło­wionych w ostatnich dziesięcioleciach. Również w każdej postaci sa­moistnej anemii aplastycznej można podejrzewać działanie takiego czynnika.

Objawy niedokrwistości aplastycznej są różnorodne. Ponieważ usz­kodzeniu ulegają komórki macierzyste, choroba rzadko objawia się ja­ko czysta niedokrwistość. Zazwyczaj jednocześnie występuje zmniej­szenie liczby krwinek białych i płytek krwi. Oprócz opisanych ogól­nych objawów niedokrwistości, na skutek braku granulocytów łatwo rozwijają się zakażenia, nieraz bardzo ciężkie, powstają wylewy krwawe w skórze (siniaki) i krwawienia ze śluzówek wywoła­ne niedoborem płytek krwi. Choroba ma początek skryty, rozwija się powoli i podstępnie, w sposób niezauważalny dla chorego. Zmiany wykrywane są przy przypadkowym badaniu morfologii krwi.

Rozpoznanie niedokrwistości aplastycznej jest możliwe tylko po zbadaniu szpiku kostnego. Im wcześniej choroba zostaje wykryta, tym lepsze są wyniki leczenia i tym większe szanse na wyleczenie.

Leczenie niedokrwistości aplastycznej jest żmudne, długie i trwa często latami. Poza stosowaniem różnych leków właściwych w tej cho­robie, konieczne jest wczesne zwalczanie wszelkich zakażeń i przeciw­działanie urazom. W wielu przypadkach niezbędne bywa wielokrotne przetaczanie krwi w celu uzupełnienia brakujących składników. Cięż­kie postacie niedokrwistości aplastycznej leczy się przeszczepianiem szpiku. Jest to możliwe i skuteczne tylko wtedy, gdy dawcą szpiku jest osoba o identycznym układzie antygenowym, czyli brat lub sios­tra chorego. W innych przypadkach przeszczepiony szpik nie przyjmu­je się, albo rozwija się ciężka, często śmiertelna choroba zależna od szkodliwego wpływu obcych komórek na organizm biorcy.

Zapobieganie polega na unikaniu czynników mogących uszkadzać szpik i natychmiastowym ich usunięciu w razie wystąpienia pierw­szych objawów. Ma to szczególne znaczenie w tych zakładach przemys­łowych, w których pracownicy stykają się z tego typu szkodliwościami zawodowymi. Szczególna rola powinna przypadać tutaj służbom bhp i kontroli ekspozycji pracownika na niebezpieczne związki chemiczne oraz specjalistom od ochrony środowiska przed skażeniami. W związ­ku z ogromnym zanieczyszczeniem środowiska naturalnego w Polsce istnieje obecnie duże zagrożenie ludzi na zachorowania na tego rodza­ju schorzenia.

Niedokrwistość w ciężkiej niewydolności nerek jest szczególną postacią niedokrwistości aplastycznej i dotyczy tylko wytwarzania czerwonych krwinek. Główną jej przyczyną jest niemożność różni­cowania się komórek macierzystych w kierunku układu czerwono- krwinkowego na skutek braku fizjologicznego bodźca do różnicowania, jakim jest wytwarzana przez nerki erytropoetyna. Ciężko chore nerki nie mogą wytwarzać tego hormonu w wystarczającej ilości, co powodu­je niedokrwistość. Od niedawna istnieje możliwość leczenia preparatem erytropoetyny otrzymanym w drodze inżynierii genetycznej.